Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 是一種口服有效和選擇性的存活運動神經元 2 (SMN2) 拼接調節劑，對 SMN 的 EC50 為 20 nM。Branaplam 抑制人類以太相關基因 (hERG)，IC50 為 6.3 μM。Branaplam 在嚴重的脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 小鼠模型中可提高全長 SMN 蛋白并延長其生存期。