Ibiglustat (Venglustat) 是一種潛在的帕金森病、法布里病和戈謝病的治療藥物，是選擇性的、葡糖神經酰胺合成酶 (GCS) 的變構抑制劑，能通過血腦屏障。

Etrasimod (APD334) 是高效的有選擇性和口服活性的S1P1受體拮抗劑，在CHO細胞中的IC50值為1.88 nM。

UK-371804是尿嘧啶型纖溶酶原激活物 (uPA) 的抑制劑，Ki值為10 nM。

Firsocostat (ND-630; GS-0976; NDI-010976) 是乙酰輔酶A羧化酶 (ACC) 抑制劑，抑制人類 ACC1 和 ACC2 的 IC50 值分別為2.1和6.1 nM。

Ilaprazole (IY-81149)是質子泵抑制劑；抑制H+/K+-ATPase的IC50值為6.0 μM。

Vadadustat是一種新型的可滴定口服的缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶 (HIF-PH) 抑制劑，目前開發用于治療貧血。

TD139是吸入式的半乳凝素-3 (galectin-3) 抑制劑，Kd 值為14 nM。

BMS-986020 是高親和力溶血磷脂酸受體 1 (LPA1) 拮抗劑。BMS-986020 抑制膽汁酸和磷脂轉運蛋白，抑制 BSEP，MRP4 和 MDR3，IC50 值分別為 4.8 μM，6.2 μM 和 7.5 μM。BMS-986020 有潛力用于特發性肺纖維化 (IPF) 的研究。

Voxelotor (GBT 440) 是一種有效的鐮狀血紅蛋白 (HbS) 聚合抑制劑。Voxelotor 有潛力用于鐮狀細胞貧血病的研究。

Rapamycin (Sirolimus; AY 22989) 是一種有效且特異性的 mTOR 抑制劑，作用于 HEK293 細胞，抑制 mTOR，IC50 為 0.1 nM。Rapamycin 與 FKBP12 結合且抑制 mTORC1。Rapamycin 還是一種自噬 (autophagy) 激活劑，免疫抑制劑。

RG7713 (RO5028442) 是一種高效且有選擇性的腦-滲透加壓素 1a (V1a) 受體拮抗劑，其 Ki 值為 1 nM (hV1a) 和 39 nM (mV1a)。

Lumacaftor (VX-809; VRT 826809) 是 CFTR 調節劑，可糾正 CFTR 蛋白的折疊和運輸。

Tropifexor (LJN452) 是 FXR 的高效激動劑，EC50 為 0.2 nM。

GLPG1837 是一種有效的，可逆的 CFTR 增強劑，對 CFTR 的 突變體 F508del 和 G551D 的 EC50 值分別為 3 nM 和 339 nM。

LAU159 是 α1β3 GABA(A) 受體的功能選擇性正調節劑，EC50為 2.2 μM。

Cilofexor (GS-9674) 是一種有效的，選擇性的，口服活性的非甾體 FXR 激動劑，EC50 為 43 nM。Cilofexor 具有抗炎和抗纖維化作用。Cilofexor 可用于原發性硬化性膽管炎 (PSC) 和非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的研究。

GSK3179106 是一種有效的選擇性 RET 激酶抑制劑，IC50 為 0.4 nM。

Trofinetide 是內源性 N 末端三肽甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸 (GPE) 的合成類似物，已經顯示在腦損傷的動物模型中具有神經保護作用。

Fulacimstat 是可口服的糜酶 (chymase) 抑制劑，其對人和倉鼠糜酶的 IC50 值分別為 4 nM 和 3 nM。

Acrizanib 是 VEGFR-2 的抑制劑，其 IC50 值為 17.4 nM。

Mavacamten 是心肌肌球蛋白的調節劑，其在牛心臟和人心臟中的 IC50 值分別為 490，711 nM。

Ziritaxestat (GLPG1690) 是一線的 autotaxin (ATX) 抑制劑，IC50 和 Ki 值分別為 131 nM 和 15 nM。