Ibiglustat (Venglustat) 是一種潛在的帕金森病、法布里病和戈謝病的治療藥物，是選擇性的、葡糖神經酰胺合成酶 (GCS) 的變構抑制劑，能通過血腦屏障。

Rapamycin (Sirolimus; AY 22989) 是一種有效且特異性的 mTOR 抑制劑，作用于 HEK293 細胞，抑制 mTOR，IC50 為 0.1 nM。Rapamycin 與 FKBP12 結合且抑制 mTORC1。Rapamycin 還是一種自噬 (autophagy) 激活劑，免疫抑制劑。

RG7713 (RO5028442) 是一種高效且有選擇性的腦-滲透加壓素 1a (V1a) 受體拮抗劑，其 Ki 值為 1 nM (hV1a) 和 39 nM (mV1a)。

LAU159 是 α1β3 GABA(A) 受體的功能選擇性正調節劑，EC50為 2.2 μM。

Trofinetide 是內源性 N 末端三肽甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸 (GPE) 的合成類似物，已經顯示在腦損傷的動物模型中具有神經保護作用。

Fulacimstat 是可口服的糜酶 (chymase) 抑制劑，其對人和倉鼠糜酶的 IC50 值分別為 4 nM 和 3 nM。

Acrizanib 是 VEGFR-2 的抑制劑，其 IC50 值為 17.4 nM。

Mavacamten 是心肌肌球蛋白的調節劑，其在牛心臟和人心臟中的 IC50 值分別為 490，711 nM。

JNJ-10229570 是腎上腺皮質受體 1 (MC1R) 和腎上腺皮質受體 5 (MC5R) 的拮抗劑，可抑制皮脂腺分化和皮質特異性脂質的產生，其抑制 125I-NDP-α-MSH 和人類細胞中 MC1R 和 MC5R 結合的 IC50 值分別為 270 nM 和 200 nM。

Leniolisib (CDZ173)是高效，選擇性的 PI3Kδ 抑制劑。Leniolisib 有潛力用于免疫缺陷類疾病的研究。

Clascoterone (Cortexolone 17 alpha-propionate;Cortexolone 17α-propionate;CB-03-01) 是新型的局部和外周的雄性激素拮抗劑。

Obeticholic acid (INT-747) 是一種有效的，選擇性的和口服活性的 FXR 激動劑，EC50 為 99 nM，并具有抗膽堿和抗炎作用。Obeticholic acid 還可誘導細胞自噬 (autophagy)。

LGD-4033是一種新型的非類固醇, 口服SARM, 以高親和力 (Ki為1 nM) 和選擇性與雄激素受體結合。

Lifitegrast (SAR 1118) 是整合素淋巴細胞功能相關抗原-1(LFA-1)的拮抗劑; 抑制Jurkat T細胞附著于ICAM-1的IC50為2.98nM。

PF-04418948是一種有口服活性，有效和選擇性的前列腺素EP2受體拮抗劑，IC50 為16 nM。

Aloxistatin (E64d) 是可滲透細胞,不可逆的廣譜半胱氨酸蛋白酶 (cysteine protease) 抑制劑。

Visomitin 是一種新型抗氧化劑，具有最高的線粒體穿透能力和有效的抗氧化能力。

Alvimopan(LY 246736; ADL 8-2698)是新型的口服外周阿片樣受體（PAM-OR）拮抗劑，IC50為1.7 nM。

Ranolazine dihydrochloride (CVT 303 dihydrochloride) 是一種抗心絞痛和抗缺血劑，可通過抑制內向鈉電流的后期作用 (對 INa 和 IKr 的 IC50 值分別為 6 μM 和 12 μM) 來發揮功效，而不會影響心率或血壓。Ranolazine dihydrochloride 還是脂肪酸氧化的部分抑制劑。

Sufugolix (TAK-013)高效有口服活性的黃體激素釋放激素 (LHRH) 受體拮抗劑，IC50值為0.1 nM。

GSK 2881078是一個治療精神萎頓的雄激素受體調節器。

Valbenazine 是 四苯喹嗪 α 異構體的前體物質，能夠抑制 VMAT2 的功能。